脊髄性筋萎縮症は、運動神経の生存に重要な働きをするSMN1遺伝子の異常による筋萎縮と進行性筋力低下を特徴とする遺伝性疾患である。特にⅠ型では、呼吸筋の筋力低下による呼吸不全から致死的となることが多い。2020年には、非増殖性アデノ随伴ウイルス9型を利用して、欠落しているSMN1遺伝子を細胞内に補充する遺伝子治療用ベクター製品であるオナセムノゲンアベパルボベクが保険適用となった。画期的な治療薬であるが、薬剤性血栓性微小血管症(TMA)を発症した症例が本症例を含めて4例報告されている。決して稀な有害事象ではない可能性があり、投与に当たっては有害事象に関する慎重な経過観察が必要である。